<심층취재> 세계는 지금 줄기세포 개발 전쟁

줄기세포 통한 재생·회복·면역력 강화
인공혈소판 활용한 '골관절염 치료제' 
인간 수명 백살에서 120살 세상으로
머리에서 발끝까지, 치료 회복 강화
피부 주름, 탈모, 관절, 암세포 뇌속까지
피부 화장품에서 암치료제까지
인간 미래 어디까지 개선되나,,,
 ‘엑소좀 산업의 현재와 미래’ 세미나
세포 간 신호를 전달하고 물질을 운반
재생•면역•약물전달 세포외소포(Extracellular Vesicle)
개별 기업 차원을 넘어 정부 지원이 관건
신약개발 투자 환경이 세계 시장 선점
시작부터 세계 블록버스터 노리는 엑소좀
2025년 범부처 R&D 과제 전체 중 18%

현대인의 건강 화두는 단연 ‘면역력’과 ‘회복력’이다. 
나이가 들수록 신체의 자연치유력은 떨어지고 각종 질환에 쉽게 노출되는데, 최근 의학계에서는 줄기세포를 활용한 재생 치료가 큰 주목을 받고 있다.
최근 엑소좀 기반 치료제 연구가 급증하고 있으며, 실제 정부 연구개발 과제 내에서도 엑소좀 비중이 눈에 띄게 확대되고 있다.
엑소좀은 재생, 면역조절, 표적전달 기능을 모두 갖춘 차세대 치료제 후보다. 
"2025년 정부 지원 R&D 선정 과제 중 엑소좀 관련 과제가 전체 17.9%를 차지할 정도로 산업계와 학계의 관심이 집중되고 있다.
이미 2021년부터 2025년까지 5년간 엑소좀 분야에서 총 31개 과제가 선정됐고, 이 중 기초연구 14개, 비임상 14개, 임상 3개로 구성돼 있다.
유수 기관들과 투자 관심 기업들이 참여해 엑소좀 유래 치료제 개발과 전달기술 고도화에 본격적으로 나서고 있어 앞으로 성과가 기대된다.
식약처는 엑소좀 기반 치료제를 세포 유래 성분을 포함한 바이오의약품으로 보고, 세포 유래 특성을 반영해 세포치료제 가이드라인을 참고한 품질 심사를 진행하고 있다. 
식품의약품안전평가원은 "엑소좀은 아직 생물학적 복잡성과 기술적 미비점이 공존하는 영역이지만, 첫 임상 승인 사례가 등장하면서 명확한 개발 경로가 점차 정립되고 있다"고 설명하고 있다. 
이어 "엑소좀은 세포보다 작지만, 항체 등 기존 바이오의약품보다 복잡한 입자 이질성, 구성 다양성으로 품질 심사에서 별도 기준이 필요하다"며, "특히 제조공정, 배양 조건, 공여자 특성에 따라 물리적·생물학적 특성이 민감하게 달라지는 만큼, 배치 간 일관성과 배치 내 동등성 확보가 핵심 품질 이슈"라고 덧붙였다.
이에 따라 엑소좀 내 단백질, RNA, 지질 등의 구성 성분에 대한 정량적 분석과 기능적 특성에 기반을 둔 역가시험이 필수적으로 요구되며, 공정 유래 불순물, 세포 사멸체, 공여자 유래 바이러스 등 안전성 평가도 병행돼야 한다.
2023년에는 세포외소포 치료제에 대한 품질·비임상 평가 가이드라인이 개정되며 동물·미생물 유래 엑소좀까지 적용 범위가 확장됐지만, 식물 유래 엑소좀의 경우는 아직 별도 기준이 없어 품목 분류 후 개별 검토가 필요한 부분이다. 
식약처는 기업의 기술 특성에 따라 규제과학 상담을 통해 맞춤형 심사 방안을 제시하고 있다.
세포는 없지만, 세포치료제만큼 품질 기준을 요구받는 엑소좀 치료제 개발자들에게는 표준화된 공정 확립과 데이터 기반의 일관성 확보 전략이 무엇보다 중요하다.

엑소좀 산업협의회
엑소좀(Exosome)이 차세대 치료 기술로 주목받고 있지만, 아직 승인된 치료제는 없고, 임상 데이터 축적과 규제 체계 정립, 투자 환경 개선이라는 성과를 넘어야 하는 과제가 남아 있다.
이 과제를 두고 국내 대표 엑소좀 기업들이 한자리에 모여 글로벌 제약•바이오•건강기능 전시회와 행사로 ‘엑소좀 산업의 현재와 미래’를 주제로 세미나도 있었다.
좌장은 엠디뮨 배신규 대표가 맡았다. 패널로는 일리아스바이오로직스 최철희 대표, 에스엔이바이오 김은희 연구개발본부장, 엑소코바이오 조병성 대표, 브렉소젠 오승택 부사장, 랩스피너 이규상 대표가 참여했다. 
토론은 △산업의 현재와 미래 △임상 전환의 허들 △글로벌 전략 △정부 지원 필요성을 중심으로 진행됐다. 첫 번째 화두는 “엑소좀 산업, 왜 데스밸리에 빠졌나”였다. 좌장 배신규 대표는 “화장품과 재생 분야에서는 성과가 나오는데, 왜 치료제 개발은 침체돼 있는지. 이를 극복할 방법은 무엇인가”라고 질문을 던졌다.

학술 넘어 치료 적용
"엑소좀(Exosome)은 이제 더는 실험실에 머무는 학술적 개념이 아니다. 이미 다양한 치료제가 임상시험 단계에 들어서며, 실제 환자 치료에 적용 가능한 차세대 치료 플랫폼으로 진화하고 있다. 산업이 지속해서 성장하기 위해서는 규제기관의 유연한 정책과 정부의 실질적인 지원이 조화를 이뤄야 할 시점이다."
엑소좀산업협의회 최철희 회장의 말이다. 
최 회장은 '제4회 KSEV 2025 산학협력워크숍'에서 국내 엑소좀 기술이 세계 시장으로 도약하기 위해서는 학술과 산업, 규제와 정책이 하나의 방향으로 정렬되는 전환점이 필요하다며 이같이 밝혔다.
이번 행사는 한국엑소좀학회(KSEV)와 엑소좀산업협의회(EVIA)가 공동 주최했다. 엑소좀 연구자, 기업체, 규제기관 등 다양한 전문가들이 모여 최신 연구 동향과 개발 방향을 논의하고, 실질적인 시너지를 창출하기 위해 마련됐다.
워크숍에는 엑소좀 관련 산학연 관계자뿐만 아니라, 범부처재생의료기술개발사업단, 국가신약개발사업단, 한국연구재단 신약단, 보건복지부 재생의료정책과, 식품의약품안전처 세포유전자치료제과 등 주요 정부 부처와 사업단 관계자들도 참석, 엑소좀 산업 발전을 위한 제도적 기반 마련과 국가 전략 방향에 대해서도 논의를 이어갔다.

엑소좀 이란,,,
엑소좀은 세포가 분비하는 지름 약 30~150nm 작은 세포외소포(Extracellular Vesicle)로, 세포 간 신호 전달 및 생체 내 물질 운반에 중요한 역할을 한다. 
내부에는 단백질, 지질, mRNA, miRNA 등 다양한 생체분자가 포함돼 있다. 원래의 세포 특성을 반영한 정보를 담고 있어 진단 및 치료제 개발에 활용된다. 
특히 면역조절, 조직 재생, 표적 전달 능력 등을 갖추고 있어, 세포치료제를 대체하거나 보완할 수 있는 차세대 바이오의약품 플랫폼으로 주목받고 있다.
한국바이오협회 자료에 따르면, 엑소좀 치료제 글로벌 시장은 2021년 117억7400만 달러(약 15조9949억원)에서 2026년 316억9200만 달러(약 43조535억원) 규모로 연평균 21.9% 성장할 전망이다.
국가신약개발사업단(KDDF) 박영민 단장은 엑소좀이 차세대 치료제 플랫폼으로 산업계 주목을 받고 있다고 평가했다. 그는 엑소좀은 암뿐 아니라 염증성 질환, 감염병, 자가면역질환, 신경계 질환까지 적용 범위를 넓혀가며, 본격적인 신약 모달리티로 자리 잡는 흐름이 뚜렷하다고 강조했다.

박 단장은 "아직 승인된 엑소좀 치료제는 없지만, 다양한 생물학적 특성을 바탕으로 차세대 신약으로서 가능성과 잠재력이 매우 크다"면서 "엑소좀은 이제 시작 단계이며, 기술 내재화와 다학제 간 협력이 병행돼야 글로벌 경쟁력을 갖출 수 있다"고 강조했다.
박 단장에 따르면, 현재 글로벌 엑소좀 기반 치료제 연구 중 약 68%는 암을 주요 적응증으로 설정하고 있다. 이 외에도 감염병, 알츠하이머병, 심혈관 질환, 자가면역질환, 파킨슨병 등으로 확장되고 있다. 
엑소좀 치료제 파이프라인도 임상 단계에서 성과가 나오고 있다. 미국 다이렉트바이오로직스(Direct Biologics)는 골수유래 중간엽줄기세포에서 분리한 엑소좀 치료제 'ExoFlo'로 급성호흡곤란증후군(ARDS)와 COVID-19 관련 호흡부전을 적응증으로 임상 2상을 완료, 현재 글로벌 임상 3상을 진행 중이다. 이스라엘 나노24메드(Nano24med)는 면역 조절 단백질 CD24를 탑재한 비강 흡입형 엑소좀 치료제 'EXO-CD24'로 미국에서 ARDS 환자 대상 임상 2상을 진행하고 있다.
국내에서도 엑소좀 기반 치료제가 본격적으로 임상 성과를 내고 있다. 일리아스바이오로직스(ILIAS Biologics)는 호주에서 급성 신손상(AKI)을 적응증으로 하는 'ILB-202' 임상 1상을 완료했다. 브렉소젠(Brexogen)은 면역조절 단백질을 융합한 이중 기능성 엑소좀 치료제 'BRE-AD01'로 미국에서 아토피 피부염 대상 임상 1상을 진행 중이다.
에스엔이바이오(S&E Bio)는 식약처로부터 급성 뇌졸중을 적응증으로 한 'SNE-101' 임상 1b상 승인을 획득했다. 전임상에서는 엑소좀의 뇌혈관 장벽(BBB) 투과 능력을 확인했다. 엑솔런스(Exollence)는 췌장암(PDAC)과 대장암(CRC)을 대상으로 하는 엑소좀 약물전달체 'EB-TM1'을 비임상 단계에서 연구 중이다.
엠디뮨(Mdimune)은 압출 기반 엑소좀 생산 플랫폼 'BioDrone'을 기반으로 안과·희귀·종양 질환 등 복수 파이프라인을 전임상에서 동시 개발 중이다. 엑소코바이오(ExoCoBio)는 siRNA 기반 엑소좀 치료제 'EXO-101'을 피부염 적응증으로 비임상 연구하고 있으며, 정제 및 생산 기술도 함께 확보하고 있다.
시프트바이오(ShiftBio)는 현재 두 개 후보물질을 중심으로 개발을 이어가고 있다. 고형암을 겨냥한 'SBI-101'은 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았으며, 'SBI-102'는 비알코올성 지방간염(NASH)과 급성 간부전 치료를 목표로 하고 있다.
박 단장은 "다만 엑소좀 치료제 상용화를 위한 과제도 명확하다"면서 "이질성(Heterogeneity)으로 인한 일관성 확보 문제, 낮은 생산수율, 분리 및 분석 기술 표준화(CMC) 이슈 등은 여전히 산업계가 해결해야 할 난제"라고 말했다.

세계 최초 골관절염 치료제 '각축전'
줄기세포 기반, 개발 도전

세계 최초로 골관절염 근본적 치료제(DMOAD) 개발에 도전하고 있는 국내 제약사들이 임상에서 성과를 거두고 있다. 
강스템바이오텍은 식품의약품안전처로부터 골관절염 치료제 오스카(퓨어스템-오에이 키트 주)의 임상 1/2a상 시험계획(IND) 변경 승인을 받았다. 
강스템바이오텍은 임상 1상에서 기존 약물과의 차별적인 통증 감소 효과와 지속성을 명확하게 입증한 후 임상 2a상에서 임상 환자 수를 확대할 방침이다. 
특히 오스카의 골관절염 통증 감소 기전을 밝혀 신약의 가치를 극대화해 골관절염의 근본적 치료제 개발에 관심을 가지는 글로벌 빅파마와 빅딜을 타진할 계획이다. 
강스템바이오텍이 개발하고 있는 오스카는 수술 없이 무릎 관절강 내 주사를 투여하는 세계 최초의 줄기세포 기반 골관절염 치료제로 주목받고 있다.
최근에는 국내 근골격계 전문 제약사와 라이선스 아웃 계약체결에 성공했다.  
강스템바이오텍은 오스카를 유영제약에 기술이전하는 라이선스 아웃 계약을 체결했다. 이번 기술 이전 계약으로 강스템바이오텍은 반환 의무가 없는 경상기술료로 계약금 20억원과 단계별 마일스톤 60억원을 포함해 최소 140억원을 수령할 전망이다. 
여기에 임상 과정 중 조건부 허가 등을 달성하면 별도의 추가 금액도 지급받는다. 또한 유영제약은 오스카의 국내 임상 2b상 및 3상의 비용과 개발 과정을 전담하고 최종 임상에 성공하면 국내 독점 판매와 유통권을 확보하게 된다.
신풍제약이 개발하고 있는 퇴행성 관절염 치료제 후보물질 SP5M002주는 경증 및 중등증 무릎 골관절염 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험계획 변경 승인을 받았다. 
SP5M002주는 기존 3세대 골관절염 치료제보다 초기 통증 완화 효과가 우수한 4세대 치료제로 개발하고. 신풍제약은 뚜렷한 성과를 도출하기 위해 초기 설계했던 임상 환자 수를 206명에서 292명으로 늘렸다. 
신풍제약은 임상 3상에서 경증 및 중등증 슬 골관절염 환자를 대상으로 SP5M002주 또는 활성대조군을 관절강 내 주사로 1회 또는 재투여 해 투약 후 유효성과 안전성을 평가할 방침이다. 지난해 5월부터 임상시험이 시작된 SP5M002주는 2026년 5월 임상시험 종료를 목표로 하고 있다.
듀셀바이오테라퓨틱스는 2024 아시아 연골 및 골관절염 콘퍼런스에서 인공 혈소판(DCB-103, i-aPLPTM)의 골관절염 치료 효과에 대한 연구결과를 발표하며 골관절염 인공 혈소판을 활용한 치료제 개발 가능성을 알렸다. 
듀셀바이오는 인공 혈소판(DCB-103)을 손상된 연골세포 및 골관절염 동물모델에 적용해 통증 경감, 항염증 및 연골 재생 가능성을 제시했는데 앞으로 독성시험 및 동물시험을 통해 인공 혈소판(DCB-103)의 안전성과 조직 재생 효과를 가진 골관절염 치료제 개발에 집중할 방침이다.
듀셀바이오는 독자적 인공 혈소판 생산 플랫폼인 en-aPLTTM (DCB-101)를 통해 일관된 품질의 혈소판을 고순도로 생산하고 나아가 고품질 인공 혈소판을 상용화하는 방안을 모색하고 있다. 
최근에는 지씨셀과 수혈 가능한 인공 혈소판 개발을 위한 전략적 파트너십을 체결했는데 양사는 듀셀바이오의 줄기세포 기반 인공 혈소판 제조 플랫폼 기술과 지씨셀의 세포유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 기술 협력을 통한 고품질 인공 혈소판의 대량 생산, 상용화를 목표로 하고 있다.